NurExone Biologic是一家开发生物引导外泌体疗法（“ExoTherapy”）的生物制药公司，适应症为创伤性脊髓损伤。最近，该公司报告了一项临床前加载效率研究的结果，表明其创新和专有的加载技术有可能成为一种有效的加载过程，将治疗性分子货物装进外泌体。在基于外泌体的疗法中，加载的外泌体在生物学上被引导至靶向发炎组织以“停靠”并卸载它们的治疗物质，从而创造一个愈合环境。
该公司基于外泌体的生产平台计划包括：(i) 大规模外泌体生产，(ii) 治疗性货物和 (iii) 装载治疗性货物的独特技术。先前的科学研究成果和举措已经证明了公司大规模外泌体生产过程的效率以及公司专有的小干扰 RNA（“siRNA”）序列作为治疗货物的有效性。最近的这项研究报道了公司将治疗性货物装载到外泌体中的技术。
研究结果表明，NurExone的专有加载技术在不影响加载分子货物功能的情况下实现了所需的加载效率。图1显示了使用金标准疏水负载部分作为阳性对照组与NurExone负载技术的目视检查，后者使用与其分子货物相连的专有亲水部分。图2显示了负载百分比等效性，通过外泌体及其治疗货物的共定位来衡量，这是一个标准指标，使公司能够拥有自己的专有专利技术。如图3中突出显示的那样，还通过测量siRNA货物在加载到外泌体后的PTEN抑制来评估功能。蛋白质PTEN的抑制促进轴突再生和神经修复，这是创伤性脊髓损伤后神经元再生的关键要素。
NurExone打算通过其专有技术平台获利，并将在该加载技术最终确定后探索潜在的许可机会。
NurExone首席执行官Lior Shaltiel博士评论说：“实现基于外泌体的疗法的前景需要将治疗分子装载到外泌体纳米载体中的高效技术。我们相信，我们的创新和独家装载技术克服了这一行业障碍，使我们能够利用潜在的技术平台许可机会和我们由此产生的ExoTherapy产品的商业化。”
对于创伤性脊髓损伤患者的潜在治疗，NurExone打算使用其ExoTherapy的专有外泌体作为生物引导纳米载体，将专门的siRNA治疗物输送到目标区域。递送的分子促进在目标位置诱导愈合过程的环境。
图 1：加载效率分析。NurExone加载过程与对照过程的比较
该研究使用从骨髓来源的间充质干细胞MSC中分离出的EV（外泌体），其中载有Cy3标记的siRNA（绿色）用于这两个过程。使用超分辨率显微镜观察载有siRNA的外泌体。共定位（白色）分析显示NurExone加载过程的加载效率约为60%，与对照组取得的结果相似。
图 2：加载效率分析（统计分析）——NurExone 加载过程与对照过程的比较
上图比较了使用 NurExone 专有技术与对照相比的偶联的si-PTEN 的负载百分比。 NurExone 的技术实现了62.3%的加载效率，显示出与对照过程 (59.5%) 的实质等效性。
图 3：生产和加载的外泌体的功能。使用NurExone专有的加载siRNA
上图表明，转染HEK293细胞后，NurExone专有的与siRNA结合的负载部分不会影响NUR001 siRNA敲低PTEN表达(RNA)的效率。就HEK293细胞中的PTEN抑制而言，NUR001、NUR001+疏水加载部分作为标准和NUR001+NureExo-Load（专有加载技术）之间没有统计学差异。
鼻内给药MSC-Exosome特异性归巢到损伤的脊髓
鼻内ExoPTEN促进轴突生长功能恢复
关于NurExone Biologic Inc.
NurExone Biologic Inc.是一家在TSXV上市的制药公司，该公司通过其全资子公司Nurexone Biologic Ltd.开发了一个平台，用于以非侵入方式向遭受创伤性脊髓损伤的患者提供生物引导的ExoTherapy。ExoTherapy在以色列理工学院Technion的动物研究中进行了概念性论证。NurExone打算将治疗转化为临床应用，该公司持有Technion和特拉维夫大学的全球独家许可，用于该技术的开发和商业化。
