孤独症谱系障碍（autism spectrum disorder，ASD）是一种复杂的神经发育障碍性疾病，主要表现为社交障碍和重复刻板行为。美国疾病控制预防中心发布的最新数据显示：每36名8岁儿童中就有1名患儿确诊ASD，是20年前的4倍多。中国残疾人普查报告数据显示，目前我国ASD患者已超1300万人，且以每年近20万的速度增长。因此，ASD已成为导致我国儿童精神残疾的首要疾病。2024年5月13日，哈尔滨医科大学公共卫生学院儿少卫生与妇幼保健学梁爽/武丽杰团队在Journal of Translational Medicine（Top期刊，IF=7.4）发表题为“Synergistic effect of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicle and miR-137 alleviates autism-like behaviors by modulating the NF-κB pathway”的高水平文章（2024 May 13;22(1):446）。该研究在哈尔滨医科大学儿童发育与遗传研究省重点实验室和教育部人类遗传资源保护与疾病控制重点实验室完成，梁爽教授、武丽杰教授为文章的共同通讯作者，博士研究生秦倩为第一作者。
miR-137神经系统特异性敲除小鼠可呈现出典型的ASD样行为，包括社交能力下降、刻板重复行为、学习记忆功能缺陷等。由于间充质干细胞来源细胞外囊泡（MSC-EVs）不仅具有调节细胞免疫、组织再生和修复等功能，以及独特的纳米结构使其具备穿过血脑屏障的特质，近年来MSC-EVs在神经精神类疾病的治疗中崭露头角。该研究首先检测到ASD患者血液样本以及孤独症模型BTBR小鼠脑组织中miR-137水平显著降低。通过体内外实验探讨了负载miR-137的间充质干细胞衍生的细胞外囊泡（MSC-miR137-EVs）在改善ASD样行为和减轻神经炎症方面的作用机制。结果发现，富含miR-146a-5p的MSC-EVs和工程化修饰的MSC-miR137-EVs可通过靶向NF-κB信号通路发挥免疫调节功能，减轻神经炎性反应以及神经元的凋亡，进而显著改善小鼠社交能力障碍、焦虑水平和空间学习记忆障碍等ASD样行为。该研究成果有望为ASD的治疗提供新策略和理论依据。Synergistic effect of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicle and miR-137 alleviates autism-like behaviors by modulating the NF-κB pathway. Journal of Translational Medicine. 2024 May 13;22(1):446. doi: 10.1186/s12967-024-05 257-w.外泌体资讯网 J Transl Med|哈尔滨医科大学梁爽/武丽杰团队：MSC-EVs协同miR137调控NF-κB通路减轻孤独症神经炎性反应
