Evox Therapeutics收购了Exosome AAV技术和知识产权,以改善外泌体介导的递送,实现基因治疗和基因编辑等遗传学药物的创新。这项收购是他们长期业务战略的一部分 。
Evox Therapeutics是一家领先的外泌体治疗公司,已购买了Codiak Biosciences engEx-AAV™技术平台,包括其中的所有知识产权,以及与之相关的某些工程和制造权的独家访问权。该技术使得可以将腺相关病毒(AAV)主动装载到外泌体中,然后在将装载了AAV的外泌体输送到接收细胞时释放。这已被证明是一种有效的改善AAV递送的方法,可以增加临床前模型中的表达范围,并保护AAV免受中和抗体的影响。
Evox Therapeutics首席商务官兼联合创始人Per Lundin博士表示:“我们很高兴现在拥有这项技术,并期待在未来的外泌体AAV项目中应用它。此次收购进一步增加了我们的主导知识产权组合,涵盖了开发和商业化外泌体治疗所需的关键方面,包括其设计、组成和制造。这是我们长期业务战略的一部分,旨在利用改进的外泌体介导递送来创建和启用基因药物,例如基因治疗和基因编辑。”
关于Evox Therapeutics
Evox Therapeutics是一家总部位于牛津的私人生物技术公司,是利用和改造细胞外囊泡(EV),即外泌体的天然递送能力,开发全新类别的治疗严重罕见病的领导者。Evox使用其专有的DeliverEX®技术来改造外泌体,以促进药物递送到感兴趣的器官,包括大脑和中枢神经系统。基于外泌体的药物有可能通过使细胞和组织安全、非免疫原性地重复接受药物递送来解决基因药物(如基因治疗、基因编辑和RNA治疗)的一些局限性,而这些细胞和组织目前无法使用其他药物递送技术到达。Evox得到了领先的生命科学风险投资集团Redmile和OrbiMed的支持,并得到了全面的知识产权组合的支持。
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关于Exosome-AAV技术
Exosome-AAV技术是一种方法,可以将腺相关病毒(AAV)主动装载到外泌体中,然后在将装载了AAV的外泌体递送到接收细胞时释放AAV 。该技术旨在增强外泌体的靶向治疗能力与逃避AAV中和抗体。最近的研究表明,当从生产细胞的培养基中分离载体时,AAV可以与外泌体(exo-AAV)结合,并且exo-AAV比标准AAV更耐受中和抗-AAV抗体 。外泌体相关腺相关病毒(AAV)载体已成为基因治疗的一种有前途的工具。
腺相关病毒(AAV)载体在基因治疗试验中显示出前景,并已被证明是基础神经科学研究中极其高效的生物工具。它们在神经科学实验室中广泛使用的一个主要限制是成本、劳动力、技能和时间密集的AAV纯化过程。有研究证明,当从生产细胞的培养基中分离载体时,AAV可以与外泌体(exo-AAV)结合,并且exo-AAV比标准AAV更耐受中和抗-AAV抗体。通过超速离心从培养基中沉淀exo-AAV可以得到高滴度的载体制备物,这些载体制备物能够在小鼠全身注射后有效转导中枢神经系统(CNS)细胞。在低剂量下,exo-AAV比传统AAV更有效地将基因递送到大脑,即使是从通常不能有效穿越血脑屏障的血清型中得到的。exo-AAV和传统纯化载体转导了类似的细胞类型。重要的是,在exo-AAV转导的细胞中没有观察到细胞毒性。通过检测全身注射后直接GFP荧光来证明了exo-AAV介导基因递送的实用性和稳健性,从而允许使用ex vivo连续二光子断层扫描重建小脑Purkinje细胞的三维结构。随着易于分离和CNS高效转基因表达的结合,exo-AAV可能成为神经科学研究工具的广泛使用。此外,exo-AAV能够在外周输送后逃避中和抗体而仍然转导CNS,在临床上具有相关性。
参考文献:DOI: 10.1038/gt.2016.65