爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）近日宣布，该公司将利用Codiak BioSciences的engExTM精密工程平台研究、开发和商业化癌症外泌体疗法，这项合作最高可能为Codiak带来超过10亿美元收入。
Codiak授予Jazz独家的全球使用许可证，以开发工程外泌体，作为5种靶标的治疗候选药物。
据该公司称，这些靶标将集中于已经在血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤中得到充分验证的癌基因，但目前的模式无法克服，包括神经母细胞瘤-RAS（NRAS）和信号转导和转录激活因子3（STAT3）。
该疗法将通过Codiak的engEx进行设计，这是一个外泌体设计和制造平台，旨在精确定位与人类疾病相关的关键分子途径。
Codiak认为外泌体的两个固有特征——它们的膜组成和免疫沉默性质——为它们作为给药载体的应用提供了机会。外泌体的膜组成允许它们通过有效地进入靶细胞或通过与细胞表面上的蛋白质相互作用而从细胞到细胞递送各种分子。
因为外泌体被认为可以逃避免疫系统，它们可以避开身体用来检测和阻止外来物质扩散的各种传感器。
Codiak计划利用engExTM修饰外泌体以表达和递送各种类别的治疗候选药物，包括小分子、蛋白质、肽、细胞因子和核酸，到其治疗外泌体的表面或内腔中。该平台允许外泌体包装特定的有效成分，或者用于产生被编程的细胞以分泌在其表面或其内部携带药物的外泌体。
根据Codiak的说法，工程“信息”成为受体细胞的指令。在外泌体的腔内货物中编码的指令被细胞胞质溶胶吸收。在外泌体膜中编码的指令通过细胞表面的蛋白质/蛋白质相互作用递送。
相关但难以处理的靶标
“这项合作使Codiak能够加快我们的engEx平台的潜力，因为我们提升了我们的主要候选药物和核心管线，”Codiak总裁兼首席执行官Douglas E. Williams博士在一份声明中表示。 “我们相信Codiak engEx平台，以及爵士制药对相关但难以解决的靶标的见解，为改善各种癌症患者的治疗效果创造了独特的机会。”
Codiak同意负责执行I/II期概念验证研究，针对所有五个靶标的治疗候选药物的临床前和早期临床开发。该公司表示，在适用的I / II期研究结束后，Jazz将负责后续的开发、新药申请以及每种产品的商业化。
此外，Codiak还可以选择在美国和加拿大参与最多两种产品的共同商业化和成本/利润分享。
Jazz同意向Codiak支付5,600万美元的预付款，在所有五个项目中支付高达2,000万美元的临床前开发里程碑付款，并为实现里程碑的五个靶标中的每一个支付高达2亿美元的款项。Jazz和Codiak说，这些包括IND申请受理、临床、监管，包括美国、欧盟和日本的批准，以及销售里程碑。
Jazz还同意向每个获批产品的净销售额支付Codiak分层版税，其中百分比从最低档的个位数到最高档的十几。
“外泌体方法是有区别的，代表了我们CombiPlex平台和其他合作项目的理想补充，”Jazz董事长兼首席执行官Bruce Cozadd补充道。“通过这些技术开发多种新疗法的能力是一项重大进步，因为我们寻求为患者和股东增加长期价值。”
CombiPlex旨在实现增强型抗癌疗法的各种组合的设计和快速评估。该技术旨在确定体外药物的最大协同比率，并将该比例固定在纳米级递送复合物中，其在施用后维持协同组合。CombiPlex使用两种纳米级输送平台：脂质体控制水溶性药物和水溶性/脂溶性药物（两亲性）的释放和分布，以及控制非水溶性（疏水性）药物释放和分布的纳米颗粒。
Williams博士补充说，对于Codiak来说，这是一个很好的发展，在他已经为该公司募集的1.685亿美元之外，一些额外的融资，扩大了研发管线和员工，现在已经有60名员工。
Codiak一直在努力将外泌体用作一种细胞间货物递送系统。他们的第一个内部工作重点是用靶向KRAS的siRNA装载到这些纳米颗粒，这种方法在各种胰腺癌模型中显示出前景。这预计会在2020年以自己的产品进入诊所。
关于爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）
爵士制药公司Jazz Pharmaceuticals Public Limited Company(NASDAQ: JAZZ)创立于2003年，总部位于爱尔兰都柏林，全职雇员885人，是一家商用阶段的生物制药公司，从事医药产品的识别、开发和商业化应用。
爵士制药研发管线
关于Codiak BioSciences
Codiak BioSciences是新兴外泌体治疗领域的领导者，总部位于马萨诸塞州剑桥。自2015年成立以来，Codiak募集了总额达1.685亿美元的资金。为外泌体工程和制造建立了专有技术平台，可实现精确的治疗目标，为各种现有方法难以治疗疾病的开辟了新的治疗路径。
Codiak公司的研发管线
参考资料：genengnews
