近年来，基因疗法开始兴起，Spark Therapeutics用于治疗遗传性失明的Luxturna和诺华 (Novartis) 的脊髓性肌萎缩症疗法Zolgensma等疗法引起了投资者的兴趣。绝大多数已上市的基因疗法使用病毒载体（如腺相关病毒）传递其治疗基因。然而，基因治疗领域仍然存在重要的安全性、有效性和制造障碍。例如，在不引起显著副作用或让免疫系统在中途攻击治疗的情况下将脆弱的遗传物质输送到细胞中，事实证明比科学家们想象的要困难得多。尽管大多数基因治疗仍然依赖于非传染性病毒载体进行递送，但最近瑞士公司Anjarium Biosciences的一轮风险融资将目光投向了替代载体，包括脂质纳米颗粒和电脉冲。Anjarium Biosciences AG（“Anjarium”）是一家专注于创造和提供新型非病毒基因疗法的生物技术公司，近日宣布完成5550万瑞士法郎（6100万美元）的A轮融资。该轮融资由Abingworth和Gimv共同领投，OmegaFunds、辉瑞风险投资公司和 Surveyor Capital参投。Anjarium的创新方法利用遗传医学、合成生物学和纳米颗粒工程之间的突破性科学和专业知识、合理设计和生产组织靶向基因疗法，优化以改善一系列严重遗传疾病的患者预后。该公司独特的平台结合了专有的基于DNA的基因载体、天然和合成纳米颗粒递送方式——包括其新颖的HybridosomeTM技术——以及具有成本效益、可扩展的制造解决方案。通过这种方法，Anjarium有可能提供更可预测、更持久和更具包容性的方法来解决患者一生中的遗传疾病。此外，这种新型基因疗法通过创造免疫原性降低、药物有效载荷能力增加、靶向递送增强和个体化多次给药的药物，为解决当前病毒基因疗法开发的主要缺点提供了机会。A轮融资的收益将使Anjarium能够扩大其团队，推进其开创性的平台，并将多个治疗管线项目推向临床开发。Anjarium Biosciences创始人兼首席科学官Joël de Beer表示：“随着传统基于病毒载体的基因疗法在提供最佳患者结果方面的局限性越来越明显，完全非病毒的方法代表了一个令人兴奋的新治疗机会。在这些资金的支持下，Anjarium团队期待继续为患者创造和提供超出当前基因治疗平台所能解决的解决方案，以更精确、更个性化的方式应对更多疾病。”Anjarium首席执行官Joël de Beer表示：“总体而言，基因治疗的实施是一项相当复杂的挑战。看看所有自然高效的传递系统，有两个重要部分——一个是保护壳内的脆弱货物，第二个是其表面配体与特定细胞相互作用。”Anjarium的基本理念是模仿病毒和人体自身细胞开发的基因转移机制。 它不是使用病毒载体，而是将基因疗法包装到复合载体中，这些载体是合成载体分子（如基于脂质的纳米颗粒）和天然载体分子（如外泌体）之间的融合。Abingworth的管理合伙人Bali Muralidhar说：“非病毒基因疗法等先进疗法有可能为遗传病患者提供终生受益。Anjarium 拥有令人兴奋的多功能技术，为增强和扩展基因治疗的范围提供了广阔的机会。我们期待支持该团队开发其技术并将其创新科学转化为改变生活的产品。”Gimv合伙人Bram Vanparys补充说：“我们很高兴能够支持Anjarium，因为其开创性的科学、平台和制造设置具有改变我们今天处理基因治疗方式的巨大潜力——有可能提供具有更好结果的产品和耐用性。”Anjarium专注于创造一类新的非病毒基因疗法，以提供更可预测、更持久和更具包容性的方法来解决患者一生中的遗传疾病。该公司的多功能平台旨在利用基因医学、合成生物学和纳米颗粒工程接口方面的突破性科学和专业知识，生成一系列先进的基因疗法，与当前基于病毒载体的基因疗法相比具有独特的竞争优势。参考资料：Anjarium官网、labiotech外泌体资讯网 非病毒基因治疗Anjarium公司获A轮6100万美元融资
