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标签: 基因治疗
Circulation：细胞外囊泡封装AAV将治疗性基因递送至心脏
Circulation：细胞外囊泡封装AAV将治疗性基因递送至心脏已关闭评论
基因治疗是当前重要的生物医药研发方向，目前有超过40种疾病的治疗正在进行临床试验，已有多种基于病毒载体的药物已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。基因... 继续阅读 »
【综述】Mol Ther：细胞外囊泡——下一代基因治疗递送载体
【综述】Mol Ther：细胞外囊泡——下一代基因治疗递送载体已关闭评论
细胞外囊泡(EV)被认为是用于各种基因治疗的有前途的运载工具。它们是相对惰性的、非免疫原性的、可生物降解的和生物相容的。至少在啮齿动物中，它们甚至... 继续阅读 »
JEV：利用豆蔻酰化将Cas9封装到细胞外囊泡中——基因编辑工具递送新方案
JEV：利用豆蔻酰化将Cas9封装到细胞外囊泡中——基因编辑工具递送新方案已关闭评论
CRISPR/Cas9基因组编辑是治疗多种遗传疾病的非常有前景的途径。然而，封装CRISPR/Cas9进行递送仍然非常具有挑战性。蛋白质N-豆蔻酰化是一种不可逆... 继续阅读 »
非病毒基因治疗Anjarium公司获A轮6100万美元融资
非病毒基因治疗Anjarium公司获A轮6100万美元融资已关闭评论
近年来，基因疗法开始兴起，Spark Therapeutics用于治疗遗传性失明的Luxturna和诺华 (Novartis) 的脊髓性肌萎缩症疗法Zolgen... 继续阅读 »
Science重磅：CRISPR先驱张锋教授团队发现全新RNA递送系统
Science重磅：CRISPR先驱张锋教授团队发现全新RNA递送系统已关闭评论
近日，来自Howard Hughes Medical Institute/Broad Institute of MIT and Harvard的著名科学家张锋教... 继续阅读 »
【综述】外泌体递送基因载体用于基因治疗
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基因疗法是通过引入遗传物质（例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具）来治疗遗传疾病的一种疗法。该领域的发展为人们带来了希望。以前无法治愈... 继续阅读 »
