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标签: 杜氏肌营养不良
【Nat Nanotechnol】磁场驱动的外泌体靶向调节营养不良肌肉的免疫和代谢变化
【Nat Nanotechnol】磁场驱动的外泌体靶向调节营养不良肌肉的免疫和代谢变化已关闭评论
外泌体作为组织修复和再生的有前景的治疗手段，通过诱导适当的免疫反应来治疗营养不良病理。然而，操控外泌体以控制其生物分布并在体内靶向实现足够的治疗效果仍是一个重大... 继续阅读 »
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗已关闭评论
细胞外囊泡(EV)介导体内细胞间生物分子交换，使其成为治疗性货物的有前途的运载工具。CRISPR系统的基因工程是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)等遗传疾病的有趣途... 继续阅读 »
【Molecular Therapy】天津医科尹海芳教授组：外泌体介导DMD小鼠模型的肌肉功能改善
【Molecular Therapy】天津医科尹海芳教授组：外泌体介导DMD小鼠模型的肌肉功能改善已关闭评论
近日，天津医科大学尹海芳教授在Molecular Therapy杂志上发表文章，报道了外泌体在肌营养不良小鼠中介导膜完整性和肌肉功能的改善。 杜氏肌营养不... 继续阅读 »
7250万美元！Sarepta与Codiak合作开发外泌体治疗罕见病
7250万美元！Sarepta与Codiak合作开发外泌体治疗罕见病已关闭评论
近日，罕见病精准基因医学的领导者Sarepta Therapeutics公司，以及将工程化外泌体作为一种新型生物医学推进到最前沿的公司Codiak BioSci... 继续阅读 »
Nature子刊：EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃
Nature子刊：EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃已关闭评论
来自病毒载体的CRISPR-Cas9核酸酶和gRNA的长时表达可能导致脱靶和免疫原性。因此，治疗的基因组编辑应用需要瞬时递送系统。来自日本京都大学的Akits... 继续阅读 »
