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标签: CRISPR-Cas9
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗已关闭评论
细胞外囊泡(EV)介导体内细胞间生物分子交换，使其成为治疗性货物的有前途的运载工具。CRISPR系统的基因工程是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)等遗传疾病的有趣途... 继续阅读 »
【综述】外泌体递送基因载体用于基因治疗
【综述】外泌体递送基因载体用于基因治疗已关闭评论
基因疗法是通过引入遗传物质（例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具）来治疗遗传疾病的一种疗法。该领域的发展为人们带来了希望。以前无法治愈... 继续阅读 »
Nature子刊：EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃
Nature子刊：EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃已关闭评论
来自病毒载体的CRISPR-Cas9核酸酶和gRNA的长时表达可能导致脱靶和免疫原性。因此，治疗的基因组编辑应用需要瞬时递送系统。来自日本京都大学的Akits... 继续阅读 »
